Kirmo Wartiovaara
perinnöllisyyslääketieteen erikoislääkäri, dosentti, HUS
Geeniterapiassa parannetaan solun toimintaa siirtämällä uutta geneettistä materiaalia solun sisään. Siitä saadut tulokset ovat erittäin lupaavia ja viittaavat siihen, ettei tulevien sukupolvien kenties tarvitse enää kärsiä taudeista, joiden edessä lääketiede on ollut tähän asti voimaton.
Geeniterapian lähtökohtana on korjata solun sisällä olevaa, vioittunutta geeniä. Sen avulla voidaan säädellä solujen kasvua ja erilaistumista, sekä korjata soluissa olevia virheitä, jotka aiheuttavat muun muassa vaikeita perinnöllisiä sairauksia sekä syöpätauteja.
– Jos ihmisellä on soluja, jotka eivät toimi tai jotka ovat vioittuneet, solun sisällä oleva ”koodi” tai ”resepti” voidaan kirjoittaa uudelleen. Esimerkiksi tietyissä hermostosairauksissa geeniterapialla on saatu pysäytettyä taudin eteneminen. Sillä on saatu hyviä tuloksia myös verisairauksien sekä harvinaisten immuunipuutossairauksien hoidossa, HUS:issa työskentelevä perinnöllisyyslääketieteen erikoislääkäri, dosentti Kirmo Wartiovaara kertoo.
Tulevaisuuden hoitomuoto
– Ensin on ymmärrettävä taudin syy. Sen jälkeen pitää löytää menetelmä ja tekniikka, jolla se korjataan solussa. Kolmanneksi on vielä keksittävä keinot, joilla valmiste saadaan apteekin hyllyille ja käyttöön yhteiskunnassa, Wartiovaara kuvaa geeniterapiavalmisteiden kehityspolkua.
Geeniterapiaa voidaan toteuttaa kahdella tavalla: in vivo -hoidoissa solujen geneettiset muutokset tehdään potilaassa ja ex vivo -terapiassa vastaanottajalle siirretään laboratoriossa käsiteltyjä soluja.
– Tällä hetkellä markkinoilla olevat valmisteet pohjautuvat uuden geenin lisäämiseen siirtogeenitekniikalla. Se tarkoittaa, että soluun siirretään uusi geeni käyttämällä apuna esimerkiksi virusta, Wartiovaara selventää.
Kuka saa geeniterapiaa?
Wartiovaara kuvaa geeniterapiaa tulevaisuuden hoitomuodoksi, johon liittyy vielä useita ratkaisemista vailla olevia eettisiä, taloudellisia ja käytännön toimintaa ohjaavia kysymyksiä.
– Kenelle geeniterapiaa annetaan, millä kriteereillä sitä määrätään hoitomuodoksi ja kuka maksaa laskun: yhteiskunta vai potilas itse? Ennen kuin geeniterapiasta voi tulla yleinen hoitomuoto, meidän on rakennettava hoitojärjestelmä, jota tällä hetkellä ei vielä ole. Tarvitaan sairaaloita, joissa geeniterapiaa annetaan, sekä lääkäreitä ja hoitajia, jotka ovat erikoistuneet antamaan sitä. Kun tämä yhtälö saadaan ratkaistua, tulevaisuus voi olla monien harvinaisten sairauksien kannalta huomattavasti nykyistä valoisampi, Wartiovaara arvioi.